Strimvelis: la prima terapia genica contro l’ADA-SCID

RICERCA – Si stima che ogni anno quindici bambini in Europa nascano ammalati di ADA-SCID, una grave malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Dopo oltre vent’anni di ricerca, Strimvelis è la prima terapia genica ex vivo, che utilizza cellule staminali, approvata dalla Commissione Europea per trattare i pazienti affetti da ADA-SCID. Il trattamento è ora disponibile al San Raffaele di Milano, che ha messo a punto la terapia in collaborazione con GlaxoSmithKline e Fondazione Telethon.

L’ADA-SCID è una sindrome da immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi. […] 

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Pubblicato da

Fernanda Marchiol

Science writer, mi occupo di giornalismo, comunicazione scientifica e divulgazione della ricerca, studio alla SISSA di Trieste

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